أفاد باحثون بأن نتائج تجربة طبية أجروها على الفئران قد تفتح الباب يوماً لمقاربة جديدة في علاج البشر المصابين بالتصلب الجانبي الضموري amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
فقد وجد الباحثون بأن تثبيط أحد البروتينات يساعد بشكل كبير على إطالة أعمار الفئران المصابة بشكل من أشكال التصلب الجانبي الضموري.
ففي إحدى التجارب، وجد الباحثون بأن الفئران غير المعالجة لم تعش لأكثر من 29 يوماً، في حين أن الفئران التي عولجت بتثبيط بروتين أتاكسين 2 استطاع بعضها العيش لأكثر من 400 يوماً.
وعلى الرغم من أن هذه النتائج تبدو مشجعة للغاية، إلا أن الباحثين أكدوا على ضرورة تناولها بمزيد من الحذر، لأن الدراسات المجراة على الحيوانات قد لا تعطي نفس النتائج عند إجرائها على البشر.
وداء التصلب الجانبي الضموري (يُعرف أيضاً باسم داء لو جريج) هو مرض تنكسي عصبي مترقي، يحدث فيه أن تتنكس الخلايا العصبية في الدماغ والنخاع الشوكي، وهو ما يؤدي إلى تراجع قوة العضلات وفقدان القدرة على الحركة أو النطق أو تناول الطعام أو التنفس. وفي معظم الحالات يكون الشلل والموت في انتظار المرضى في غضون سنتين إلى خمس سنوات من تشخيص الإصابة.
وبالإضافة إلى عوامل الخطر مثل التقدم في السن، فإن طفرات في جينات محددة يمكن أن تُسبب الإصابة بالتصلب الجانبي الضموري. وإن أحد مؤشرات الإصابة بداء التصلب الجانبي الضموري هو وجود تجمعات من بروتين يُسمى TDP-43 في الدماغ.
وكانت دراسات سابقة أظهرت ارتباطاً بين بروتين TDP-43 وبروتين أتاكسين 2.
وتحتاج الخلايا إلى بروتين TDP-43 للبقاء على قيد الحياة، مما يعني عدم القدرة على التخلي عنه. ولكن البروتين أتاكسين 2 ليس ضرورياً لبقاء الخلايا على قيد الحياة، ما يعني إمكانية الاستغناء عنه.
يقول المشرف العام على الدراسة آرون جيتلر، الأستاذ المساعد بقسم الجينات بجامعة ستانفورد الأمريكية: “أردنا من خلال هذه التجربة العلمية معرفة ما إذا كان من الممكن أن نقي الفئران من عواقب وجود تكتلات البروتين TDP-43 عن طريق خفض مستويات البروتين أتاكسين 2”.
قام الباحثون بإجراء تعديل وراثي في الفئران المصابة بداء التصلب الجانبي الضموري التي لم تظهر لديها أعراض المرض بعد، بحيث أصبح لديها إما نصف مستويات البروتين أتاكسين 2 أو انعدام مستويات ذلك البروتين بشكل كامل. ووجد الباحثون بأن الفئران التي جرى تخفيض مستويات البروتين أتاكسين 2 لديها إلى مستوى النصف قد عاشت لفترة أطول من الفئران غير المعالجة نهائياً. أما عند التخلص نهائياً من البروتين أتاكسين 2 فقد عاشت الفئران لفترات طويلة جداً، وصلت إلى مئات الأيام، بحسب ما أفادت به ليندسي بيكر، المعدة الرئيسية للدراسة، والطالبة بكلية الطب بجامعة ستانفورد الأمريكية.
وبما أن جميع مرضى التصلب الجانبي الضموري تقريباً يعانون من وجود تجمعات لبروتينات TDP-43 في الدماغ، فإن استهداف البروتين أتاكسين 2 سيشكل طريقة فعالة جداً لعلاجهم.
