من المعروف بأن المرضى المصابين بالناعور hemophilia يحتاجون إلى تحمل ألم الحقن كل بضعة أيام للحصول على علاج لمرضهم، إلا أن دواءً فموياً جديداً قد يوفر يوماً ما وسيلة أبسط وأقل تكلفة وألماً من العلاج الحالي للمرض.
فقد تمكن باحثون من جامعة تكساس الأمريكية من تطوير كبسولات فموية لعلاج أحد الأشكال الخطيرة من داء الناعور، المرض الوراثي الذي يُسبب النزف الدموي. ولكن الباحثون يؤكدون على أن الدواء لا يزال في طور التجربة، ومن غير الواضح متى ستبدأ التجارب السريرية على تلك الكبسولات الفموية.
وتشير الإحصائيات العالمية إلى أن حوالي 400 ألف شخص حول العالم يعانون من أحد نمطي الناعور آ أو ب، اللذان ينجمان عن فقدان أحد البروتينات الدموية.
وبحسب الباحثين، فإن الكثير من المناطق حول العالم تفتقد لعلاج الناعور، بسبب تكلفته العالية والحاجة إلى ممارسين صحيين مدربين لإعطائه، بالإضافة إلى الاختلاطات والمضاعفات السريرية المترافقة مع ذلك.
تتألف الكبسولة الدوائية الجديدة من جزيئات نانوية (متناهية في الصغر) nanoparticles تحمل البروتين المطلوب لعلاج الناعور من النمط ب، والذي ينجم عن خلل في عامل التخثر البروتيني التاسع factor IX.
وتتميز الكبسولة الدوائية الجديدة بأنها غير قابلة للانحلال بالأنزيمات الهضمية في المعدة، وتبدأ بالتحلل عند الوصول إلى الأمعاء الدقيقة، حيث تقوم بتحرير الدواء ببطء.
تقول المعدة الرئيسية للدراسة سيرينا هورافا: “على الرغم من أن الدواء الفموي الجديد سيكون مفيداً لجميع مرضى الناعور ويساعد على تخفيف آلامهم، إلا أن الفائدة الكبرى ستكون للمرضى في الدول النامية والفقيرة حيث يبلغ المعدل الوسطي لحياة المريض بالناعور 11 سنة بسبب عدم توفر العلاج. ونتوقع أن يتغلب الدواء الجديد على هذه العقبة”.
ويؤكد الباحثون على أن الدواء الجديد لا يزال في طور التجربة، وهناك العديد من التجارب السريرية التي ينبغي أن يمر خلالها قبل السماح باستخدامه على النطاق العام.
